QU'EST-CE QU'UNE INNOVATION ?

Il est nécessaire de définir précisément ce que recouvre le terme d’innovation thérapeutique, car ce concept reste ambigu et discutable selon les perspectives.

La nouveauté est bien sûr un élément d’identification majeur, mais qui n’est pas forcément suffisant. Par exemple un nouveau produit de chimiothérapie qui possède toutes les caractéristiques en termes de toxicités et d’activité d’un prédécesseur de la même classe, ne saurait être qualifié d’innovant, bien qu’il soit nouveau.
La nouveauté n’est pas cependant toujours nécessaire à l’innovation médicamenteuse : ainsi, un ancien médicament dont une nouvelle activité thérapeutique vient d’être identifiée peut être considéré comme tout à fait innovant (aspirine utilisé en prévention de certains cancers par exemple).

Hiérarchiser l’innovation

La définition du caractère innovant peut concerner le médicament lui-même, résultant d’une ou plusieurs propriétés, qu’il est possible de hiérarchiser :

·         Hautement innovant

La modulation thérapeutique d’une nouvelle cible ou un nouveau mécanisme d’action (pharmacodynamique), la définition plus précise de la population à plus haute probabilité de bénéfice ou au contraire d’effets secondaires (pharmacogénétique), une nouvelle indication d’utilisation d’un composé existant (propriétés thérapeutiques).

·         Modérément innovant

Une nouvelle classe thérapeutique, une diminution des effets secondaires ou des interactions médicamenteuses, nouvelle structure ou méthode de synthèse (si elle confère quelques avantages thérapeutiques).

·         Légèrement innovant (d’un point de vue médical)

Amélioration de la biodisponibilité (pharmacocinétique), ou amélioration de l’administration (formulation).

·         Légèrement innovant (d’un point de vue non médical)

Modalités de production ou nouvelle structure sans avantage thérapeutique.

L’innovation peut être aussi définie en fonction de l’utilité du médicament ou de son mode d’émergence.
L’utilité est un élément indispensable, avec deux impacts potentiels attendus : la survie et la qualité de vie, qui doivent être améliorées, tout en induisant le moins de risque ou d’effets secondaires possible.

Il est possible de hiérarchiser l’utilité selon les bénéfices espérés : du plus haut intérêt, un bénéfice clinique dans une situation où aucun traitement reconnu comme efficace ou validé n’existe ; à un degré moindre, une amélioration des résultats par rapport à un traitement qui n’est pas considéré comme satisfaisant ; ensuite un traitement plus sûr, avec moins d’effets secondaires ; puis une efficacité et une tolérance identique mais un plus grand confort d’administration ou une amélioration du rapport coût/efficacité.

A profil médical «égal», des critères purement économiques pourraient être également invoqués (emploi, croissance, rentabilité etc.). Bien sûr, la hiérarchie de ces bénéfices attendus dépend du point de vue où l’on se place : celui des patients (survie, qualité de vie, symptômes, effets secondaires, confort d’administration), celui des médecins ou des hôpitaux (soins plus satisfaisant ou plus efficients), celui des sociétés (santé publique, prospérité), celui des gouvernements (économie, croissance, revenus) ou celui des industriels (coûts de production, ventes, profits,).

Les modalités avec lesquelles l’innovation apparaît participent également à la définition : l’innovation peut être radicale révolutionnaire, correspondant à une rupture avec les outils antérieurs ou incrémentale, avec des améliorations graduées et progressives, qui peuvent cependant tout autant conduire à des améliorations majeures, si l’on se réfère au point de départ.

Au final, une innovation médicamenteuse peut donc correspondre à un produit qui, par un changement radical, apporte quelque chose de nouveau, et qui a le potentiel (prouvé ou suspecté) pour constituer un traitement dans une situation où il n’en existait pas de disponible ou d’améliorer de façon cliniquement significative le traitement standard actuel.

Les gains médicaux doivent être larges avec un rapport bénéfice/risque favorable, idéalement à un coût acceptable. Un élément important quasi-consubstantiel de cette définition est la nécessité d’une évaluation rigoureuse de ces caractéristiques : par exemple pour évaluer les bénéfices médicaux, il est nécessaire de disposer d’études cliniques de grande qualité examinant les critères de jugement les plus appropriés.